comitato scientifico

Tutte le attività relative al servizio di conservazione delle cellule staminali sono controllate da un gruppo di esperti provenienti da differenti paesi:

Prof. Roger Mrowiec - Dal 1996 Direttore Scientifico della Banca Elie Katz Cord Blood Program e Direttore della Divisione cellulare di Community Blood Services - USA
Prof. Jan Sablinski - Ematologo. Direttore Scientifico della Polish Stem Cell Bank. Dal 1997 al 2003 Presidente della Banca Nazionale del Sangue - Polonia
Prof. Kalman Nagy - Ematologo e Trapiantologo. Primario del Dipartimento della Ematologia Pediatrica presso Clinica Pediatrica di Miscolc - Ungheria
Prof. Antoni Bayes - Cardiologo. Esperto di Medicina Rigenerativa. Fraunhofer Institut Lipsia - Germania

Leggi le risposte dei nostri esperti alle domande più frequenti

Si possono conservare le cellule staminali cordonali per più di 10 anni?

Roger Mrowiec: Nessuno limita la scadenza di utilizzo del sangue del cordone ombelicale e delle sue cellule. L'esperienza di conservazione delle cellule staminali, ad oggi, supera ormai i 20 anni; ma questo non significa che questi campioni non potranno essere utilizzati anche oltre. Dal punto di vista biologico e fisico, i campioni biologici conservati al di sotto della temperatura cosiddetta Temperatury Glass Transition - cioè 135°C - non sono sottoposti a nessun processo biologico nè fisico, che potrebbe influenzare il loro utilizzo biologico. Sulla base di questa conoscenza alcuni scienziati affermano che questi campioni potrebbero essere conservati anche per migliaia di anni.
Nel 1996 NYBC (New York Cord Blood Bank) aveva già oltre 15 mila campioni conservati e non si è mai sentito che una loro unità scongelata sia stata ritenuta inutilizzabile in un eventuale trapianto.

Inoltre sono indiscutibili i risultati della ricerca scientifica presentata da uno dei maggiori esperti di cellule staminali al mondo, il Presidente dell'Associazione Americana di Ematologia, Prof. Hal E.Broxmeyer.

Hematopoietic stem/progenitor cells, generation of induced pluripotent stem cells, and isolation of endothelial progenitors from 21-23.5 year cryopreserved cord blood
Hal E. Broxmeyer. Stem Book. 2010

E' possibile effettuare il trapianto autologo ad un bambino affetto da leucemia?

D.Boruczkowski: La medicina moderna utilizza le cellule staminali ematopoietiche autologhe in molte malattie, in combinazione con la terapia convenzionale di queste malattie. Lo stoccaggio delle cellule staminali raccolte al momento della nascita consente una fornitura immediata di questo materiale. Il trapianto di proprie cellule staminali ematopoietiche può essere applicato in alcuni trattamenti contro il cancro.
Finora l'indicazione per i trapianti di cellule staminali ematopoietiche autologhe per i bambini, in base al numero di trapianti, sono state le malattie proliferative del sistema ematopoietico e linfatico (leucemie, linfomi, morbo di Hodgkin) e i tumori solidi (neuroblastoma, tumore osseo, rabdomiosarcoma, tumori del sistema nervoso centrale).
Il vantaggio di utilizzare cellule staminali autologhe sta nell'assoluta mancanza di rischio di Graft versus Host Disease (GVHD), una complicanza che si verifica dopo i trapianti allogenici (da donatore non consanguineo o da fratelli). Questa malattia può essere molto pericolosa per il paziente. Dopo il trapianto di cellule staminali autologhe non c'è reazione contro il cancro conosciuto come Graft versus Tumor Reaction o Graft versus Leukemia Reaction.
Tuttavia, in caso di malattie causate da difetti delle cellule staminali (ad esempio grave anemia aplastica), o in malattie come la adrenoleucodistrofia o malattie ereditarie da immunodeficienza (ad esempio la sindrome di Wiskott-Aldrich), il trapianto di sangue del cordone ombelicale del paziente stesso o di cellule staminali da altre fonti autologhe è invece inappropriato perché non ci sarà nessun risultato nella cura della malattia.
Il trapianto di cellule staminali autologhe ha alcuni svantaggi, ma è assurdo dire che il sangue del proprio cordone ombelicale sia sempre peggio di quello di altre persone estranee.
Il fatto che degli 8 000 trapianti eseguiti finora, solo alcune decine siano stati fatti utilizzando sangue cordonale autologo, alcune centinaia usando sangue da un fratello ed il resto da donatori non consanguinei, è in realtà solo una questione statistica, dal momento che una singola unità di sangue da una banca pubblica può essere utilizzato, statisticamente, in alcune migliaia di persone.

Gli standard di prelievo e di numero delle cellule staminali adottati dalle banche private sono più bassi. Sono sufficienti per un eventuale trapianto?

D.Boruczkowski: Il valore del sangue del cordone ombelicale come materiale biologico per un trapianto, al fine di ripristinare il sistema ematopoietico, non è determinato solo dalla quantità di sangue raccolto alla nascita. Il secondo parametro importante è la quantità di cellule nucleate (leucociti) per microlitro. La conoscenza di questi due parametri ci permette di valutare rapidamente il "valore" del sangue del cordone ombelicale come fonte potenziale di ripristino del sistema ematopoietico. La valutazione finale può essere effettuata previa determinazione del numero di cellule staminali in esso presenti.
Tenendo in considerazione i parametri di cui sopra, si può dire con sicurezza, che un volume medio di materiale raccolto è sufficiente per una ricostruzione completa del sistema ematopoietico in un bambino del peso di circa 40 kg. In caso di un paziente più pesante, è possibile utilizzare insieme più unità di sangue cordonale (trapianto sequenziale), affinchè il numero di cellule staminali trapiantate sia proporzionale al peso del paziente. Vi è anche la possibilità di utilizzare insieme unità di sangue del cordone ombelicale e cellule staminali del midollo osseo o mobilizzate dal sangue periferico.
Inoltre trapianti di cellule staminali proliferate in vitro si fanno ormai in tutto il mondo.

Roger Mrowiec: Nel caso della medicina rigenerativa (nuova branca della medicina che utilizza le possibilità di differenziazione delle cellule staminali mesenchimali in altre linee cellulari) il numero di cellule non è una limitazione per l'uso terapeutico delle cellule del sangue del cordone ombelicale. Ci sono molti esempi di ricerca in questo settore, nonché studi clinici basati sui risultati di queste ricerche, che confermano l'utilizzo di campioni con volume di prelievo e di numero di cellule staminali medio-basso.
Attualmente negli Stati Uniti vengono condotti due trials clinici sperimentali con utilizzo di trapianto autologo di cellule staminali cordonali per la cura della paralisi cerebrale e del diabete Tipo 1.
L'articolo di Sun et.al. pubblicato su Transfusion nel 2010 descrive la qualità dei campioni delle cellule staminali utilizzati dalle banche private per 184 trapianti effettuati presso la Duke University per la paralisi celebrale.
Dallo studio risulta che la raccolta media del sangue cordonale è di circa 60ml (10-180ml) e che il numero medio di cellule nucleate (TNC) prima del congelamento è di circa 470 milioni (4,7x107). La metà dei pazienti è stata trattata con campioni che non hanno raggiunto i 60 ml di volume del sangue prelevato mentre il 30% dei campioni utilizzati non ha superato i 40 ml.
Questo dato dimostra che nella medicina rigenerativa il numero di cellule nucleate necessario per un trapianto è molto minore della necessità delle cellule staminali nella cura delle malattie ematologiche.

E' vero che esiste oltre il 98% di probabilità che il cordone donato ad una banca pubblica sarà disponibile in caso di necessità?

Roger Mrowiec : E' impossibile confermare questa affermazione in quanto le banche pubbliche possiedono standard di accettazione del campione elevati. La maggior parte dei campioni viene scartata a causa di un volume di sangue prelevato non sufficiente. Sul campione vengono poi effettuate analisi riguardanti sterilità, livello di emoglobina, analisi genetiche per la talassemia e per la anemia falciforme ed altre analisi genetiche. Solo i campioni che risulteranno idonei per la conservazione saranno tipizzati e congelati.

E' possibile moltiplicare le cellule staminali in laboratorio?

D.Boruczkowski: Le possibilità di trapianto di sangue cordonale per un determinato paziente sono limitate dal numero di leucociti nel sangue raccolto, che differisce da caso a caso (un minimo di 2 x 107/kg di massa corporea) oppure sono limitate dalla quantità di cellule staminali (un minimo di 2 x 105/kg di massa corporea). Per ovviare a queste limitazioni, i ricercatori hanno cercato metodi per moltiplicare le cellule staminali prese dal sangue del cordone ombelicale. Nel 2000 negli USA sono state trapiantate cellule staminali ematopoietiche dal sangue del cordone ombelicale, espanse in vitro con AastromReplicell System.
Fino ad ora sono stati pubblicati molti articoli sulle possibilità di replicare le cellule staminali in colture appositamente preparate (medium, fattori di crescita). Secondo diverse fonti, sono stati effettuati anche alcune decine di trapianti con cellule staminali espanse in vitro. Non è vero che negli ultimi anni non c'è stata alcuna ricerca sulla proliferazione delle cellule staminali in vitro.

Roger Mrowiec: Il nostro laboratorio lavora sui metodi di moltiplicazione e differenziazione delle cellule staminali come dimostra l'immagine seguente: