Sperimentazione con le cellule staminali per la malattia genetica di Hurler

Dalla ricerca Telethon una nuova prospettiva di cura per una rara malattia genetica, la sindrome di Hurler che colpisce un bambino ogni 175 mila ed è causata da mutazioni di un gene chiamato Idua. Il lavoro internazionale ha dimostrato, per la prima volta in modelli animali, l'efficacia del trapianto di cellule staminali ematopoietiche per prevenire le malformazioni ossee caratteristiche della malattia, se l'intervento viene effettuato in età neonatale. La sindrome di Hurler, o mucopolisaccaridosi di tipo 1, provoca nei bambini affetti una disfunzione multiorgano, un ritardo psicomotorio e soprattutto gravi anomalie scheletriche. Lo studio, realizzato grazie al finanziamento della Fondazione Telethon, porta la firma di un gruppo di ricercatori guidati da Marta Serafini del Centro di ricerca Tettamanti (Dipartimento di pediatria dell'Università di Milano-Bicocca), in collaborazione con il Centro di biostatistica per l'epidemiologia clinica della stessa università, con l'Hospital for Children di Wilmington (Usa) e il Dipartimento di medicina molecolare dell'Università Sapienza di Roma

Fonte: Aduc