Malattie trattate

Le cellule staminali del midollo osseo e del sangue cordonale producono tutti i tipi di cellule del sangue e quindi vengono utilizzate nella terapie delle malattie del sangue e del sistema immunitario. Attualmente l’elenco del Ministero della Salute Italiano apporta circa 85 malattie curabili con l’utilizzo delle cellule staminali cordonali.

 

Attuali Applicazioni Cliniche - STANDARD

Le patologie di seguito elencate sono ordinariamente trattate con protocolli terapeutici che contemplano il trapianto di cellule staminali ematopoietiche.

Per alcune di queste il trapianto è l'unico approccio possibile mentre in altri casi viene utilizzato solo quando le terapie di prima linea non hanno avuto un buon esito o quando la malattia è molto aggressiva.

Fonte:
Gazzetta Ufficiale della Repubblica Italiana del 31 Dicembre 2009 – Decreto Legge 18 Novembre 2009

 

ANEMIE (L'Anemia è una carenza o malformazione dei globuli rossi) :

Anemia Aplastica acquisita

Anemia congenita diseritropoietica congenita

Anemia di Fanconi (N.B. è la malattia per la quale è stato effettuato il primo trapianto di sangue cordonale avvenuto nel 1988)

Emoglobinuria parossistica notturna (sindrome di Marchiafava-Micheli) (PNH)

Aplasia pura della serie eritroide acquisita

Anemia di Blackfan-Diamond

DISORDINI CONGENITI DEL SISTEMA IMMUNITARIO

Malattia granulomatosa cronica

Disfunzione citoscheletrica dei neutrofili

Disgenesia reticolare??

Ipoplasia trico-cartilaginea

Porfiria congenita Eritropoietica (anche nota come Morbo di Gunther)

Sindrome di Wiskott-Aldrich

Sindrome di Shwachman-Diamond

Mastocitosi Sistemica

Amegacariocitosi / Trombocitopenia Congenita

Immunodeficienza Severa Combinata (SCID)

SCID con deficit di adenosin deaminasi (ADA-SCID)

SCID X-linked

SCID con assenza di cellule T & B

 

LEUCEMIE E LINFOMI

La Leucemia è un tumore del sistema immunitario del sangue, che colpisce cellule chiamate leucociti o globuli bianchi): Leucemie Acute

Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA)

Leucemia Mieloide Acuta (LMA)

Leucemia Bifenotipica Acuta

Leucemia Indifferenziata Acuta

Leucemie Croniche

Leucemia Mieloide cronica (LMC)

Leucemia Linfocitica cronica (LLC)

Leucemia mieloide cronica giovanile (J-CML)

Linfomi  (Il Linfoma è un tumore che colpisce i leucociti che circolano nel sangue e nei vasi linfatici):

Morbo di Hodgkin

Linfomi Non-Hodgkin

 

MALATTIE DELLE PLASMACELLULE (cancri nel midollo osseo)

Mieloma Multiplo

Leucemia delle Plasma Cellule

Morbo di Waldenstrom

Malattie metaboliche ereditarie 

Mucopolisaccaridosi (MPS)

Sindrome di Hurler (MPS-IH)

Sindrome di Scheie (MPS-IS)

Sindrome di Maroteaux-Lamy (MPS-VI)

Sindrome di Sly, Defi cit di Beta-Glucuronidasi (MPS-VII)

Mucolipidosi II (I-cell Disease) Leucodistrofie

Adrenoleucodistrofia (ALD)/Adrenomieloneuropatia (AMN)

Malattia di Krabbe

Leucodistrofia Metacromatica

 

MALATTIE DI ACCUMULO LISOSOMIALE

Malattia di Gaucher

Malattia di Sandhoff 


PIASTRINOPATIE CONGENITE 

Trombocitopenia congenita

Tromboastenia di Glanzmann

 

ALTRI TIPI DI TUMORI (Non originati nel sistema del sangue):

Neuroblastoma

Sarcoma di Ewing

Rabdomiosarcoma

Carcinoma e cellule chiare del rene

 

ALTRE INDICAZIONI 

Sindrome di Evans

Sindrome linfoproliferative autoimmune (da diffetto di FAS, FAS-L, Caspasi)

Sclerosi sistemica progressiva

 

ATTUALI APPLICAZIONI CLINICHE - SPERIMENTALI

In dettaglio riportiamo le patologie per le quali il trapianto di cellule staminali ha mostrato dei benefici, ma tali indicazioni non sono ancora entrate a far parte dei protocolli clinici ufficialmente in uso (Terapie Standard).

MALATTIE AUTOIMMUNI

Diabete, Tipo I

Lupus

 

MALATTIE DEL SISTEMA NERVOSO CENTRALE

Lesioni cerebrali pediatriche: paralisi cerebrale, Encefalopatia, Ipossia

Sclerosi Multipla (MS)

 

ISTIOCITOSI CONGENITE

Istiocitosi familiare eritrofagica

Emofagocitosi

Istiocitosi delle cellule di Langerhans (LCH; formalmente chiamata Istiocitosi-X)

 

EPIDERMOLISI BULLOSA (Trapianto di cellule staminali più terapia genica):

Immunodeficienza Severa Combinata (SCID)

SCID con deficit di adenosin deaminasi (ADA-SCID)

SCID X-linked

Tromboastenia di Glanzmann


CARDIOMIOPLASTICA CELLULARE (Rigenerazione del tessuto cardiaco danneggiato dopo un infarto miocardio attraverso l'iniezione delle cellule staminali oppure incentivando la loro crescita):

Trapianto di cellule staminali autologhe

Proliferazione cellulare di cellule staminali, farmaco-potenziate


TUMORI SOLIDI

Carcinoma della mammella

Sarcoma di Ewing

Carcinoma del rene

MALATTIE AUTOIMMUNI

Artrite giovanile

Artrite reumatoide

Malattia di Crohn

Sindrome di Evan

Dermatomiosite giovanile

Sclerodermia

 

TRAPIANTO DI CELLULE STAMINALI PIÙ TERAPIA GENETICA

Anemia di Fanconi

Disordini metabolici (Leucodistrofi, etc.)

Morbo di Parkinson

 

RIGENERAZIONE DEI NEURONI (Malattie del Sistema nervoso centrale):

Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA, o malattia di Lou Gehrig)

Morbo di Alzheimer

Morbo di Huntington

Morbo di Parkinson

 

LESIONI TRAUMATICHE

Lesioni della colonna vertebrale

Recupero post-trauma

 

RIGENERAZIONE DI ORGANI (Rene):

Trapianto di rene più cellule staminali ematopoietiche

Crescita di cellule del rene da cellule staminali adulte

 

FEGATO 

Crescita di cellule del fegato da cellule staminali

 

POLMONI

Crescita dell'epitelio delle vie aeree da cellule staminali del midollo osseo

 

ATTUALI TRIALS SPERIMENTALI CON ELE CELLULE STAMINLAI CORDONALI NEGLI STATI UNITI, AUTORIZZATI DALLA FDA

TRIALS CLINICI USA

Guarire con le cellule staminali: Malattie trattate e condizioni per guarire